從1132天到57天
46款獲批藥品涵蓋腫瘤、遺傳代謝性疾病、皮膚疾病、呼吸系統(tǒng)疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域
藥品是治病救人不可或缺的有力武器，國(guó)內(nèi)一些患者卻面臨“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥可用”的局面。3月29日，國(guó)家衛(wèi)健委就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》公開征求意見，國(guó)內(nèi)無(wú)注冊(cè)上市、無(wú)企業(yè)生產(chǎn)或短時(shí)期內(nèi)無(wú)法恢復(fù)生產(chǎn)的境外已上市臨床急需少量藥品，將可以通過(guò)“特殊進(jìn)口通道”進(jìn)入國(guó)內(nèi)。
此前，國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)發(fā)布三批臨床急需境外新藥名單，加速引進(jìn)境外新藥。新京報(bào)記者依據(jù)丁香園Insight數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，自2018年11月發(fā)布第一批臨床急需境外新藥正式名單至今，三批名單中的73個(gè)品種，已經(jīng)有46個(gè)獲批，平均獲批時(shí)長(zhǎng)321天，最短獲批時(shí)長(zhǎng)僅為57天。
從臨床需求出發(fā)，“按需引進(jìn)”
2021年7月以來(lái)，各地病友陸續(xù)反映，氯巴占被海關(guān)查扣，大量癲癇患兒面臨斷藥危機(jī)。氯巴占尚未在我國(guó)上市，一些患兒家長(zhǎng)只能通過(guò)海淘或代購(gòu)求取孩子的“救命藥”?！奥劝驼际录钡陌l(fā)生，再次引發(fā)社會(huì)對(duì)代購(gòu)進(jìn)口藥以及“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥可用”現(xiàn)象的關(guān)注，也引起政府部門的重視。3月29日，國(guó)家衛(wèi)健委就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》(以下統(tǒng)稱為《方案》)公開征求意見。
其實(shí)，在《方案》公開征求意見前，國(guó)家藥監(jiān)局、地方藥監(jiān)局、醫(yī)療機(jī)構(gòu)及公益組織已經(jīng)進(jìn)行探索。2020年11月20日，全球首個(gè)獲批治療早衰癥的藥物洛那法尼(lonafarnib)在美國(guó)獲批上市。浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院(簡(jiǎn)稱“浙大兒院”)與蔻德罕見病中心開展政策調(diào)研，進(jìn)行醫(yī)學(xué)倫理、法律規(guī)范、用藥安全等多方面反復(fù)論證，并向浙江省衛(wèi)健委和浙江省藥監(jiān)局咨詢，最后由浙大兒院向國(guó)家藥監(jiān)局提交臨床急需進(jìn)口洛那法尼的申請(qǐng)。2021年6月18日，國(guó)家藥監(jiān)局綜合司就浙江省藥監(jiān)局提交的申請(qǐng)下發(fā)回復(fù)函，同意浙大兒院進(jìn)口洛那法尼。
此次征求意見的《方案》，同樣是由醫(yī)療機(jī)構(gòu)提出臨時(shí)進(jìn)口申請(qǐng)，并提交相關(guān)材料，拿到復(fù)函后，醫(yī)療機(jī)構(gòu)便可依據(jù)復(fù)函向口岸藥品監(jiān)督管理部門申請(qǐng)辦理《進(jìn)口藥品通關(guān)單》，此類進(jìn)口藥品，無(wú)需進(jìn)行口岸檢驗(yàn)，由醫(yī)療機(jī)構(gòu)、經(jīng)營(yíng)企業(yè)依法對(duì)臨時(shí)進(jìn)口藥品承擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)責(zé)任。
“面對(duì)患者的臨床需求，政府積極出臺(tái)政策是件好事?！鞭⒌潞币姴≈行膭?chuàng)始人、主任黃如方表示，監(jiān)管之外(即國(guó)外上市，國(guó)內(nèi)未上市)的藥物，很多患者不管是通過(guò)代購(gòu)還是其他方式，其實(shí)一直都在使用。一旦出問(wèn)題，對(duì)于監(jiān)管機(jī)構(gòu)而言，存在一定的壓力，同時(shí)也造成了市場(chǎng)的混亂。所以《方案》更大的意義在于，能在解決一些臨床急需藥品引進(jìn)的過(guò)程中發(fā)揮重要作用。由醫(yī)療機(jī)構(gòu)提出申請(qǐng)，患者的需求可以和臨床醫(yī)生進(jìn)行對(duì)接。而醫(yī)生對(duì)于藥物的安全性、有效性等都非常了解，所以由醫(yī)療機(jī)構(gòu)提出申請(qǐng)，會(huì)是一個(gè)解決思路。
黃如方也指出，《方案》的落地執(zhí)行可能會(huì)遇到問(wèn)題，因?yàn)橹鲃?dòng)申報(bào)意味著要承擔(dān)責(zé)任，醫(yī)療機(jī)構(gòu)是否有意愿去推動(dòng)是個(gè)問(wèn)題，具體執(zhí)行時(shí)還需要再觀察效果。
46款藥平均審批時(shí)長(zhǎng)不到一年
為滿足百姓的用藥需求，我國(guó)不斷深化藥品審評(píng)審批制度改革，加快新藥上市。浦銀國(guó)際證券研報(bào)中的一組數(shù)據(jù)顯示，2021年CDE新藥審批時(shí)長(zhǎng)中位數(shù)為412天，較2020年477天有所下降。近五年，中位審批時(shí)長(zhǎng)為400-450天，相比2012-2016年平均679天明顯縮短。
2018年5月，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》，大幅簡(jiǎn)化境外上市新藥審批程序。2018年8月，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)發(fā)布《關(guān)于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見的通知》，自此開始，先后發(fā)布三批名單，合計(jì)共有73個(gè)品種被納入。
在臨床急需境外新藥上市的系列政策措施落實(shí)之下，新藥審批法定時(shí)限與發(fā)達(dá)國(guó)家接近，境外新藥國(guó)內(nèi)上市進(jìn)程持續(xù)提速。新京報(bào)記者根據(jù)丁香園Insight數(shù)據(jù)庫(kù)盤點(diǎn)，三批臨床急需境外新藥名單73個(gè)品種中，已經(jīng)有46個(gè)品種獲批，占比達(dá)63.01%，平均獲批時(shí)長(zhǎng)321天，涵蓋腫瘤、遺傳代謝性疾病、皮膚疾病、呼吸系統(tǒng)疾病等十余個(gè)治療領(lǐng)域，用時(shí)最短的僅為57天。
以目前關(guān)注度較高的腫瘤治療領(lǐng)域(包括血液系統(tǒng)惡性腫瘤)來(lái)看，共有6款產(chǎn)品獲批引進(jìn)，全部被納入優(yōu)先審評(píng)審批，平均審批時(shí)長(zhǎng)217天，最短的為磷酸索尼德吉膠囊，審批時(shí)長(zhǎng)151天。磷酸索尼德吉于2015年在美國(guó)獲得加速批準(zhǔn)上市，2016年12月，印度太陽(yáng)藥業(yè)以1.75億美元從諾華獲得該藥全球權(quán)益。2021年2月19日，磷酸索尼德吉在國(guó)內(nèi)的上市申請(qǐng)獲受理，2021年3月便被納入優(yōu)先審評(píng)審批，2021年7月便獲批進(jìn)口，用于治療基底細(xì)胞癌。
“臨床急需境外新藥名單相當(dāng)于列出了歡迎清單，歡迎境外新藥進(jìn)入中國(guó)，解決中國(guó)患者的治療需求，宏觀政策是積極開放的，很有力度?！秉S如方也遺憾地表示，第四批名單遲遲沒(méi)有發(fā)布，而全球還有很多獲批上市的新藥。沒(méi)有持續(xù)更新的原因，目前尚不明確。
除加快境外新藥的審評(píng)審批之外，2013年2月28日由國(guó)務(wù)院批準(zhǔn)設(shè)立的海南博鰲國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)，通過(guò)國(guó)家賦予的“國(guó)九條”和《關(guān)于支持建設(shè)博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實(shí)施方案》等先行先試政策，已經(jīng)成為國(guó)際藥械企業(yè)進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)最主要的通道，初步實(shí)現(xiàn)了醫(yī)療技術(shù)、設(shè)備、藥品與國(guó)際先進(jìn)水平“三同步”。
新京報(bào)記者 王卡拉 張秀蘭